Akademik Veri Yönetim Sistemi
26. Ulusal Çocuk Nörolojisi Kongresi, Antalya, Türkiye, 30 Nisan - 05 Mayıs 2025, ss.73, (Özet Bildiri)
Amaç: Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında, nusinersenin her dozundan önce renal toksisite değerlendirmesi amacıyla proteinüri açısından idrar tetkiki önerilmektedir. Ancak, bu hastalarda azalmış kas kitlesine bağlı olarak idrar kreatinin düzeyi düşük olduğundan, idrar protein/kreatinin oranı (İP/ Kr) sıklıkla patolojik bulunmakta ve tedavi öncesinde belirsizlik yaratmaktadır. Bu çalışmada, düşük kas kitlesine sahip hastalarda kullanılan idrar protein/ osmolarite oranının(İP/Osm) işlevselliğini değerlendirmek ve idrarda kreatinin atılımı ile biyokimyasal parametrelerin tedavi yanıtındaki rolünü belirlemek amaçlanmıştır. Metot: Bu retrospektif çalışmada, üç merkezdeki SMA hastalarının tedavi öncesi klinik ve laboratuvar verileri incelendi. Motor fonksiyonların değerlendirilmesinde HMSFE skorları kullanılmıştır. Bulgular: Çalışmaya 33 SMA hastası dahil edilmiştir. Hastaların %79’unda(n=26) İP/Kr değeri yaşına uygun referans aralığının üzerindeydi. İP/Osm ise yalnızca dört hastada (%12) artmış düzeyde protein atılımı ile uyumlu bulundu ve bu olgular ileri değerlendirme amacıyla nefrolojiye danışıldı. Üç tipte de İP/Kr medyan değerleri normal aralığın üzerindeyken (<0,2 mg/mg) İP/Osm değeri medyan değeri normal aralıktaydı (<0,033 mg/dL/mosm/kg) (Tablo 1). Ayrıca, doz sayısı ile İP/Osm arasında zayıf düzeyde negatif bir korelasyon vardı (r = -0.398, p = 0.02). Bununla birlikte, idrar kreatinin/osmolarite (İKr/Osm) ile HMSFE arasında tüm gruplarda orta düzeyde pozitif bir korelasyon saptandı (r = 0.558, p = 0.003). Tip 2 ve 3 hastalarda ise bu ilişki daha güçlü olup güçlü ve pozitif bir korelasyon gözlendi (r = 0.743, p< 0.001).
Sonuç: İP/Osm, SMA hastalarında daha güvenilir sonuçlar sağlamakta ve bu hasta grubunda renal takibin etkinliğini artırmaktadır.İKr/Osm ile HMSFE arasındaki ilişki tedavi yanıtında biomarker olarak kullanılabileceğini desteklemektedir