Akademik Veri Yönetim Sistemi
11. ULUSAL ÇOCUK SOLUNUM YOLU HASTALIKLARI VE KİSTİK FİBROZİS KONGRESİ, Aydın, Türkiye, 30 Mayıs - 01 Haziran 2024, ss.10
GİRİŞ: Kistik Fibrozis (KF), solunum sistemini, gastrointestinal sistemi, ter bezleri ve genitoüriner sistemi etkileyen otozomal resesif geçişli kompleks bir hastalıktır. Son yıllarda KF tedavisinde umut verici modülatör tedavi olarak bilinen yeni tedaviler gündeme gelmiştir. Modülatör tedaviler CFTR proteininin aktivitesini artırarak morbidite ve mortaliteyi azaltır. Modülatörler her hasta için uyumlu olmayıp, belirli mutasyonları taşıyanlara verilebilmektedir. Ivacaftor, elexacaftor, tezacaftor ve Ivacaftorun kombinasyonu (Trikafta®, Kaftrio®) başlıca CFTR modülatörleridir.
AMAÇ: Bu bildiride modülatör tedavi alan KF hastalarımızın demografik ve klinik özellikleri ile tedavi yanıtlarının değerlendirilmesini amaçladık.
YÖNTEM: Bu çalışmada CFTR modülatör tedavisi alan 12 KF hastamızın demografik, klinik, genetik ve laboratuvar özelliklerine ek olarak hastaların ilk 6 ay içindeki tedavi yanıtları (klinik yanıt, andropometrik ölçümler, ter testleri ve akciğer fonksiyon testleri) ve yan etkiler değerlendirildi.
BULGULAR:Modülatör tedavi alan hastaların 8’i kadın, 4’ü erkekti. Hastaların yaş ortalaması 10.33± 5,03 yıldı. 2021 den itibaren modülatör tedavi başlandı (Trikafta®: 11,Orkambi®: 1). Hastalardan 1’inde hipotiroidi dışında ek hastalık yoktu. Tedavi başlandıktan sonra ilk 6 ay içinde hastaların BMİ persantillerinde, FEV% değerlerinde, FVC-FEV-FEV/FVC z skorlarında anlamlı artış görüldü (p<0,05). BMİ z skorlarında artış olmakla beraber anlamlı değildi (p=0,1). FVC% değerlerinde artış görüldü (p=0,058). Acil başvuru sayısı, oksijen ihtiyacı, Pseudomonas kolonizasyonunda ve ter testi klor ölçümlerinde anlamlı azalma görüldü (p<0,05). ABPA atağı, S.aureus kolonizasyonlarında anlamlı fark bulunmadı. Akciğer radyoloji bulgularında hastaların %25 inde iyileşme saptanırken, %41,7sinde fark görülmedi, %33,3ünde ise kötüleşme görüldü. Hastalar ilaç yan etkileri açısından değerlendirildiğinde 3 hastada KCFT yüksekliği, 3 hastada döküntü gelişti. KCFT yüksekliği erkeklerde anlamlı olarak daha yüksekti (p=0,018). Katarakt ve unutkanlık görülmedi. İzlem süresince bir hastada tekrarlayan pnömotorax görüldü. Hastaların tedavi dönemlerinde akciğer fonksiyonlarındaki ortalama değişiklikler; FEV1%: 59± 30'a karşı 72,89±29, FVC%: 64,11± 28,02'ye karşı 76,11±20,44, FEV1/FVC%: 83,33±19,35’e karşı 88,5±16,67 ve Ter Klor düzeyi: 71,33±18,26'e karşı 39,83± 18,44 mmol/L olarak saptandı.
SONUÇ:Bu çalışma KF hastalarında modülatör tedavilerin kullanılmasının önemini vurgulamaktadır. Büyüme, Pseudomonas kolonizasyonu, SFT değerlerindeki anlamlı düzelme modülatör tedavi alan hastalar için umut verici olup uzun dönem etkilerin anlaşılabilmesi için daha çok sayıda çalışmalara ihtiyaç vardır. Hastalarımızdan aldığımız ümit verici sonuçlar ve mevcut literatürü göz önüne alırsak, CFTR modülatörü ilaçların hastalar için kolayca ulaşılabilir olması gerektiği görüşündeyiz.