VIII. Türkiye in vitro diyagnostik sempozyumu, İzmir, Türkiye, 29 Kasım - 01 Aralık 2023
Platformumuz, embriyolarda CRISPR genom düzenleme tekniğini kullanarak genetiği değiştirilmiş, ya da yaygın kullanımıyla “transgenik”, fare modelleri geliştirmektedir. Protokollerimizi uygulayarak, özellikle nadir genetik hastalıklar alanındaki çalışmalarda kullanılmak üzere çok sayıda knockout ve knockin fare hattı geliştirdik. Sunumumda, genetiği değiştirilmiş fare modellerinin temel biyomedikal araştırmalarda yaygın kullanım alanlarını açıklayacağım. İnsan hastalıklarının, özellikle nadir genetik hastalıkların patolojik mekanizmalarının belirlenmesinde ve potansiyel terapi stratejilerinin test edildiği preklinik in vivo araştırmalarda oynadıkları önemli rollerden bahsedeceğim.
Genetiği değiştirilmiş fare modellerinin geliştirilmesinde konvansiyonel olarak kullanılmakta olan ve CRISPR genom düzenleme teknolojisinin geliştirilmesinden sonra yaygınlık kazanan deney protokollerini özetleyeceğim. Platformumuzda aktif olarak uyguladığımız metodları, ve bu metodları kullanarak güncel olarak üretmiş olduğumuz fare hatlarının bazılarını örnek olarak sunarak açıklayacağım. Ayrıca, koşullu olarak gen delesyonu/ekspresyonu yapılmak üzere tasarlanmış fare modelleri ve özellikle Cre/LoxP teknolojisinin in vivo çalışmalarda kullanımı hakkında bilgilendirme yapacağım.